Criança de Varginha é primeira no Brasil a receber tratamento com Elevidys, medicamento contra Distrofia Muscular

A Anvisa aprovou, nesta semana, o registro excepcional do medicamento Elevidys no Brasil. Desenvolvido nos Estados Unidos, o remédio, que visa retardar os efeitos da Distrofia Muscular de Duchenne, será comercializado no país após a autorização. Avaliado em cerca de R$ 19 milhões, o Elevidys foi administrado pela primeira vez em um paciente brasileiro, Enrico, um menino de 6 anos de Varginha (MG). O caso de Enrico ganhou destaque nas redes sociais, com uma campanha de arrecadação de fundos para a compra do medicamento, que foi aplicado no Brasil.

Enrico conseguiu ter acesso ao Elevidys após oito meses da campanha "Salve o Enrico", que arrecadou a maior parte do valor necessário para a compra. O governo federal também colaborou com uma parte do custo do medicamento, que foi importado dos Estados Unidos.

Nos últimos seis meses, Enrico apresentou mudanças significativas. "Hoje, o Enrico sobe escadas, corre, brinca e acompanha os amiguinhos nas corridas. Ele consegue se levantar sem apoio nos joelhos. Agora ele é uma criança mais forte, mais alegre e disposta", comentou a mãe de Enrico, Marina Geraldeli.

A família acredita que essas melhorias são resultados do uso do Elevidys, que é indicado para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara que afeta aproximadamente 1 em cada 3 mil meninos, causando a degeneração progressiva e irreversível da massa muscular. A doença não tem cura.

"Enrico está muito melhor, mais forte, feliz e realizando atividades que não conseguia antes. Ele agora acompanha todos os colegas na escola e está fazendo muitas bagunças, como eu sempre quis. Estamos muito felizes e gratos", afirmou o pai de Enrico, Erick Cavalcanti.

Com a aprovação da Anvisa, espera-se que outras crianças também possam acessar o Elevidys, sem precisar passar pelo processo de arrecadação. Contudo, a aprovação foi dada em caráter excepcional, o que significa que o medicamento poderá ser vendido no Brasil, mas a farmacêutica responsável precisará fornecer mais dados sobre a eficácia e a segurança do tratamento, com um acompanhamento de 15 anos. A Anvisa continuará monitorando os resultados anualmente, para avaliar se o tratamento continua eficaz e se é necessário administrar novas doses nos pacientes que já utilizaram o Elevidys.

De acordo com o neuropediatra Lucas Gabriel Ribeiro, os estudos mostram que os melhores resultados são observados até os 7 anos de idade. "Com base nos dados disponíveis, os efeitos do Elevidys têm mostrado melhores resultados em pacientes mais jovens", afirmou o especialista.

Ainda não foi definido o preço do Elevidys no Brasil, nem se ele será disponibilizado pelo SUS. Os pais de Enrico esperam que, com a aprovação da Anvisa, o custo do medicamento seja reduzido, permitindo que mais pessoas tenham acesso a ele e que outras famílias possam vivenciar a alegria de ver seus filhos fazendo coisas simples, como brincar. "Uma vida não tem preço. Sabemos que a medicação é cara, mas esperamos que, com a aprovação da Anvisa, o custo seja diminuído, para que todos possam ter a mesma oportunidade que o Enrico. Queremos que outras famílias também sintam o que sentimos e vejam seus filhos crescerem com saúde e felicidade", finalizou Marina.

Para que o medicamento seja incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) e ao Sistema de Saúde Suplementar, ainda será necessário que as agências responsáveis, a Conitec e a ANS, realizem novas análises. O Ministério da Saúde informou, em nota, que este processo levará em conta a avaliação dos benefícios, custos e o impacto orçamentário para o SUS em comparação com outras tecnologias já disponíveis.